C’est une excellente nouvelle pour les malades et leurs familles : grâce aux dernières avancées scientifiques, de nouveaux médicaments contre la mucoviscidose ont été mis au point et seront désormais remboursés par la sécurité sociale.
La mucoviscidose est une maladie d’origine génétique rare et incurable qui touche environ 7 100 personnes en France. Elle fait sécréter du mucus anormalement épais, ce qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif. Elle a longtemps été fatale aux enfants et aux adolescents, mais l’espérance de vie s’est progressivement allongée grâce aux traitements, néanmoins toujours très lourds pour les malades.
Mais deux nouveaux médicaments, le Kaftrio et Symkevi, du laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals pourraient changer la donne : selon les associations, « Le Kaftrio, tout particulièrement, constitue une véritable révolution thérapeutique par son action spectaculaire et durable pour les patients éligibles (par leurs mutations génétiques), et un bon profil de tolérance ».
Un espoir pour les malades de la mucoviscidose
« Plutôt que d’agir sur les symptômes », Kaftrio et Symkevi agissent sur les « causes sous-jacentes de la maladie » en réparant les défauts d’une protéine, CFTR [pour l’anglais cystic fibrosis transmembrane conductance regulator], causés par une mutation génétique, explique le laboratoire. « Cette avancée médicale est le fruit de plus de vingt ans d’efforts de recherche et de développement », souligne dans un communiqué Nicolas Renard, directeur général de Vertex France.
Des traitements onéreux, mais qui seront remboursés par la Sécurité sociale, a annoncé le ministère de la santé ce lundi 28 juin.
« Un accord sur le prix vient d’être trouvé » pour les deux médicaments, « permettant de prendre en charge ces traitements à 100 % par l’Assurance-maladie », annonce le ministère dans un communiqué. « Le remboursement de ces médicaments interviendra dans les tout prochains jours ».
Cette décision représente « un véritable soulagement », ont réagi dans un communiqué l’association « Vaincre la mucoviscidose » et « l’Association Grégory Lemarchal », qui avaient lancé il y a quelques jours une pétition « pour faire commercialiser le traitement Kaftrio au plus vite en France ». « L’espoir de faire un jour de la mucoviscidose une maladie chronique stabilisée est fondée », a commenté Pierre Foucault, président de Vaincre la mucoviscidose.